העמותה הוקמה במרץ 2004 על-ידי איש העסקים דוד כהן אשר חלה במחלה, ופועלת להגברת המודעות הציבורית אליה ולגיוס כספים למימון המחקר ומציאת תרופה בישראל. במקביל לפעילות גיוס הכספים מול המשקיעים, מקיימת העמותה קמפיין ציבורי לקבלת תרומות. יצוין שבישראל ישנם כ-400 חולים במחלה, ומדי שנה מתים ממנה כ-100 חולים.